私が罹患してる指定難病「封入体筋炎」は治療法が存在せず症状が進行する「厄介な病」と思ってます。
同じく指定難病「ALS（筋萎縮性側索硬化症）」は進行が早く、死に至るまでの期間も短い「残酷な病」と思ってます。
昨日こんなニュース見ました。
「白血病」の薬で『難病ＡＬＳ』の症状進行を抑制…治験で患者半数で確認 京都大学ｉＰＳ細胞研究所が発表
そう言えば封入体筋炎に関しては2020年暮に東北大学のプレスリリースで「難病封入体筋炎に対する新規治療薬の発見 ミトコンドリア病治療薬候補MA-5は患者筋細胞に対して保護効果を示す」って言うのがあったねぇ・・・
難病封入体筋炎に対する新規治療薬の発見 ミトコンドリア病治療薬候補MA-5は患者筋細胞に対して保護効果を示す
【発表のポイント】 封入体筋炎注1患者由来の筋細胞を解析し、その病態の一因としてミトコンドリアの機能異常があることを示し...
www.tohoku.ac.jp
それと、海外ではシロリムスでの治験も行われているようだけど、どうなってるのかな？
